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Daiichi Sankyo España, S.A.U.

La FDA otorga la designación de ‘Breakthrough Therapy’ a Quizartinib de Daiichi Sankyo para la LMA recidivante/refractaria con mutación FLT3-ITD

  • Quizartinib ha recibido la designación de ‘Breakthrough Therapy’ de la FDA para pacientes con LMA recidivante/refractaria con mutación FLT3-ITD, una forma muy agresiva de la enfermedad asociada con un mal pronóstico

  • Existe una necesidad médica significativa insatisfecha en la LMA recidivante/refractaria, ya que las opciones de tratamiento disponibles son limitadas y no existen terapias aprobadas para pacientes con LMA recidivante/refractaria FLT3-ITD.  

  • Es la tercera designación “BTT” otorgada por la FDA para un compuesto del Pipeline de oncología de DS, reforzando el compromiso de la compañía de transformar la ciencia en valor para los pacientes con cáncer.

Madrid, 2 de agosto de 2018. Daiichi Sankyo ha anunciado que la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) ha concedido la designación de ‘Breakthrough Therapy’ a quizartinib, un inhibidor de FLT3 en investigación, para el tratamiento de pacientes adultos con leucemia mieloide aguda (LMA) recidivante/refractaria con mutación del gen FLT3-ITD. 

"Ha habido avances limitados en las últimas décadas para el tratamiento de la LMA recidivante/refractaria FLT3-ITD, una forma muy agresiva de la enfermedad asociada con un mal pronóstico. Quizartinib es el primer inhibidor FLT3 para mejorar significativamente la supervivencia global como un agente oral único en comparación con la quimioterapia en pacientes con LMA recidivante/refractaria con mutación FLT3-ITD, un factor determinante de este subtipo de LMA", indica Arnaud Lesegretain, vicepresidente de Investigación y Desarrollo Oncológico y Jefe de la Franquicia de LMA de Daiichi Sankyo. “Estamos encantados porque quizartinib haya recibido la designación de ‘Terapia Innovadora’ y estamos deseando trabajar junto a la FDA para hacer llegar esta nueva opción de tratamiento potencial a los pacientes tan pronto como sea posible".

La designación de ‘Breakthrough Therapy’ se realiza para acelerar el desarrollo y la revisión reglamentaria de los medicamentos que puedan demostrar un beneficio sustancial con respecto a los tratamientos actualmente aprobados, a fin de ofrecer más rápidamente nuevas opciones de tratamiento a los pacientes con enfermedades graves. Existe una necesidad médica significativa insatisfecha en la LMA recidivante/refractaria, ya que las opciones de tratamiento disponibles son limitadas y no existen terapias aprobadas dirigidas a los pacientes con LMA recidivante/refractaria con mutación FLT3-ITD.

La designación se ha otorgado sobre la base de los resultados del estudio pivotal QuANTUM-R de fase 3 de quizartinib, que se presentaron durante el 23 º Congreso de la Asociación Europea de Hematología en junio de 2018. QuANTUM-R es el primer estudio aleatorizado de fase 3 que muestra que un inhibidor del gen FLT3, quizartinib, prolonga la supervivencia global como agente único oral en comparación con la quimioterapia en pacientes con LMA recidivante/refractaria con mutación FLT3-ITD. 

El perfil de seguridad observado en el estudio QuANTUM-R parece consistente con el observado en dosis similares en el programa de desarrollo clínico del quizartinib. La incidencia de los eventos adversos emergentes del tratamiento fue comparable entre los pacientes que recibieron quizartinib como agente único (n = 241) y los que recibieron quimioterapia de rescate (n = 94). Los eventos adversos más comunes (>30 por ciento, cualquier grado) en pacientes tratados con quizartinib incluyeron náuseas, trombocitopenia, fatiga, dolor musculoesquelético, pirexia, anemia, neutropenia, neutropenia febril, vómitos e hipocaliemia.

Sobre Quizartinib 

Quizartinib, el principal agente de investigación en la franquicia de LMA de Daiichi Sankyo Cancer Enterprise, es un inhibidor selectivo oral de FLT3 actualmente en desarrollo global de fase 3 para LMA recidivante/refractaria (QuANTUM-R) y recién diagnosticada (QuANTUM-First) con mutaciones de FLT3-ITD, y desarrollo de fase 2 para LMA recidivante/refractaria con mutaciones de FLT3-ITD en Japón.

Además de la designación de ‘Breakthrough Therapy’, la FDA (Administración de Alimentos y Fármacos) de Estados Unidos ha concedido el Fast Track a Quizartinib para el tratamiento de la LMA  recidivante/ refractaria. Quizartinib también ha sido designado Fármaco Huérfano por la FDA y la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) para el tratamiento de la LMA. Quizartinib es un agente de investigación que no ha sido aprobado para ninguna indicación en ningún país. No se ha establecido la seguridad y la eficacia.

Sobre la Leucemia Mieloide Aguda con mutación del gen FLT3-ITD

La LMA es un cáncer agresivo de la sangre y la médula ósea que causa crecimiento incontrolado y acumulación de glóbulos blancos malignos que no funcionan normalmente e interfieren con la producción de glóbulos sanguíneos normales.1 La tasa de supervivencia a cinco años de LMA reportada de 2005 a 2011 fue de aproximadamente 26 por ciento, la más baja de todas las leucemias.1

Las mutaciones del gen FLT3 son una de las anomalías genéticas más comunes en la LMA.3 La mutación FLT3-ITD es la mutación FLT3 más común, afectando aproximadamente a uno de cada cuatro pacientes con LMA.4,5,6,7 Los pacientes con LMA mutada por LMA FLT3-ITD tienen un pronóstico general peor, que incluye una mayor incidencia de recaída, un mayor riesgo de muerte después de la recaída y una mayor probabilidad de recaída después del HSCT en comparación con aquellos sin esta mutación.8,9

Sobre Daiichi Sankyo Cancer Enterprise

La misión de Daiichi Sankyo Cancer Enterprise es aprovechar nuestra ciencia innovadora de clase mundial e ir más allá del pensamiento tradicional para crear tratamientos significativos para los pacientes con cáncer. Estamos dedicados a transformar la ciencia en valor para los pacientes, y este sentido de obligación informa todo lo que hacemos. Anclados en tres pilares, entre los que se incluyen nuestra franquicia de fármacos inmuno-conjugados en investigación, nuestra franquicia de leucemia mieloide aguda y nuestra ciencia de vanguardia, nuestro objetivo es ofrecer siete nuevas entidades moleculares distintas durante ocho años entre 2018 y 2025. Nuestros potentes motores de investigación incluyen dos laboratorios de biología/inmuno-oncología y moléculas pequeñas en Japón, y Plexxikon Inc, nuestro centro de I+D guiado por la estructura de moléculas pequeñas en Berkeley, California. Los compuestos en el desarrollo de la etapa central incluyen: DS-8201, un medicamento inmuno-conjugado (ADC) para cáncer de mama, gástrico y otros cánceres que expresan HER2; quizartinib, un inhibidor selectivo oral de FLT3, para leucemia mieloide aguda (LMA) recientemente diagnosticada y recidivante/refractaria con mutaciones de FLT3-ITD; y pexidartinib, un inhibidor oral de CSF1R, para tumor tenosinovial de células gigantes (TGCT). Para más información, por favor visite: http://www.DSCancerEnterprise.com..

Sobre Daiichi Sankyo

El grupo Daiichi Sankyo se dedica a la creación y suministro de productos farmacéuticos innovadores para satisfacer las necesidades médicas diversificadas e insatisfechas de los pacientes, tanto en mercados maduros como emergentes. Con más de 100 años de experiencia científica y presencia en más de 20 países, Daiichi Sankyo y sus 15.000 empleados en todo el mundo se basan en un rico legado de innovación y en una sólida cartera de nuevos y prometedores medicamentos para ayudar a la gente. Además de una sólida cartera de medicamentos para la hipertensión y los trastornos trombóticos, bajo la Visión 2025 del Grupo de convertirse en un "Innovador Farmacéutico Global con Ventaja Competitiva en Oncología", la investigación y el desarrollo de Daiichi Sankyo se centra principalmente en el desarrollo de nuevas terapias en oncología, incluida la inmuno-oncología, con un enfoque adicional en nuevas áreas de horizonte, tales como el control del dolor, las enfermedades neurodegenerativas, las enfermedades cardiovasculares y renales, y otras enfermedades raras. Para más información, por favor visite: www.daiichisankyo.es.

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Referencias

1. Leukemia & Lymphoma Society. Facts 2015-2016. 2016.

2. American Cancer Society. Key Statistics for AML. 2018.

3. Small D. Am Soc Hematol Educ Program. 2006;178-84. 

4. Schneider F, et al. Ann Hematol. 2012;91:9-18.

5. Santos FPS, et al. Cancer. 2011;117(10):2145-2155.

6. Kainz B, et al. Hematol J. 2002;3:283-289.

7. Kottaridis PD, et al. Blood. 2001;98(6):1752-1759.

8. Wagner K, et al. Haematol. 2011;96(5):681-686.

9. Brunet S, et al. J Clin Onc. 2012;30(7):735-741.